Harganya Rp54 Miliar per Dosis, Hemgenix Resmi Jadi Obat Termahal di Dunia

AMERIKA - Administrasi Obat Federal Amerika Serikat ( FDA ) baru saja menyetujui pengobatan baru untuk penyakit pembekuan darah yang super langka. Tapi, yang menarik, label harga untuk pengobatan itu sangat mahal. Bahkan, termahal di dunia.

Per dosisnya, mencapai USD3,5 juta (Rp54 miliar). Dengan harga yang super mahal tersebut, dampak obat tersebut diklaim sebanding karena bisa langsung menyembuhkan.

Obat itu disebut Hemgenix. Hemgenix adalah pengobatan terapi gen untuk hemofilia B, penyakit genetik langka yang menyebabkan berkurangnya pembekuan darah.


Gejala paling serius dari hemofilia B adalah perdarahan spontan dan berulang yang sulit dihentikan.

Hemofilia B cenderung lebih umum terjadi pada pria daripada wanita. Meskipun jumlah pastinya sulit didapat, diperkirakan saat ini hampir 8.000 pria di AS menderita penyakit tersebut.

Obat utama yang saat ini digunakan untuk mengobati hemofilia B di AS memberi pasien faktor pembekuan yang sangat dibutuhkan.

Namun, biaya pengobatan seumur hidup sangat mahal. Mereka yang memiliki gejala parah, diperlukan rejimen pengobatan rutin dan mahal, yang seiring waktu dapat mulai berkurang efektivitasnya.

Saat ini, para peneliti memperkirakan biaya seumur hidup orang dewasa untuk setiap pasien dengan hemofilia B sedang hingga berat adalah sekitar USD21 juta (Rp329 miliar) hingga USD23 juta (Rp360 miliar).

Biaya perawatan di Inggris lebih murah dibanding di AS atau di tempat lain di Eropa. Tapi, tetap saja jumlahnya masih puluhan juta dolar per pasien seumur hidup mereka.

Hemgenix, di sisi lain, adalah produk intravena sekali pakai yang diberikan dalam dosis tunggal dengan harga yang lebih murah. Produk ini dibawa ke dalam tubuh melalui vektor berbasis virus, yang direkayasa untuk mengirimkan DNA ke sel target di hati.

Informasi genetik ini kemudian direplikasi oleh sel, menyebarkan instruksi untuk protein pembekuan, yang dikenal sebagai Faktor IX.

Dua penelitian sejauh ini telah menguji kemanjuran dan keamanan Hemgenix. Dalam penelitian di antara 54 pasien dengan hemofilia B berat atau sedang, para peneliti menemukan peningkatan tingkat aktivitas Faktor IX, mengurangi kebutuhan akan terapi penggantian rutin yang saat ini tersedia untuk pasien.

Setelah menerima terapi gen, kondisi di mana pasien mengalami pendarahan yang tidak terkendali turun lebih dari 50 persen.

Hanya saja, ada efek samping seperti sakit kepala, gejala seperti flu, dan peningkatan enzim di hati, yang semuanya harus dipantau oleh dokter.


“Terapi gen untuk hemofilia telah ada selama lebih dari dua dekade. Meskipun ada kemajuan dalam pengobatan hemofilia, pencegahan dan pengobatan perdarahan dapat berdampak buruk pada kualitas hidup individu," kata Peter Marks, direktur Pusat Evaluasi dan Penelitian Biologi FDA.

”Persetujuan FDA hari ini memberi pilihan pengobatan baru untuk pasien dengan hemofilia B dan merupakan kemajuan penting,"tambahnya.