Ini Obat Termahal di Dunia, Harganya Mencapai Rp65,6 Miliar

JAKARTA - Obat termahal di dunia saat ini dipegang oleh Lenmeldy, obat terapi gen untuk penyakit leukodystrofi metakromatik (MLD). Harganya selangit, mencapai USD4,2 juta atau sekira Rp65,6 miliar. Kelangkaan penyakit ini menjadi salah satu faktor di balik harga terapi gen yang fantastis.

MLD adalah penyakit neurodegeneratif yang menyerang balita. Penyakit ini merenggut kemampuan untuk berbicara dan berjalan dengan cepat. Sekitar setengah dari penderitanya meninggal, dan sisanya hidup dalam keadaan vegetatif, membawa beban berat bagi keluarga.

Meskipun mengerikan, MLD tergolong penyakit yang sangat langka. Di Amerika Serikat, hanya sekitar 40 anak yang didiagnosis dengan MLD setiap tahunnya.

Dilansir dari MIT Technology Review, Kamis (21/3/2024), Orchard Therapeutics, pembuat Lenmeldy, terapi gen MLD, menjelaskan bahwa harga USD4,2 juta mencerminkan nilai perawatan ini bagi pasien dan keluarga. Orchard mempekerjakan 160 orang untuk mengembangkan Lenmeldy, jauh lebih banyak daripada jumlah anak yang dapat mereka obati dalam beberapa tahun ke depan.



Namun, Maxx Chatsko, pendiri Solt DB, perusahaan yang mengumpulkan data tentang produk biotek, memprediksi bahwa Lenmeldy akan mengalami kesulitan secara komersial, seperti terapi gen lainnya.

Terapi gen MLD telah disetujui di Eropa sejak tiga tahun lalu dengan harga yang sedikit lebih murah. Namun, Orchard hanya menghasilkan USD12,7 juta dari penjualan produk selama sebagian besar tahun lalu, menunjukkan jumlah pasien yang sangat terbatas.

Meskipun harganya mahal, Lenmeldy menawarkan harapan bagi penderita MLD. Terapi gen ini menambahkan gen yang hilang ke sel sumsum tulang anak-anak, membalikkan akar penyebab kondisi di otak. Banyak anak yang menerima Lenmeldy dalam uji coba sejak tahun 2010 telah menunjukkan perkembangan yang luar biasa dan menjalani kehidupan normal.

Kelompok independen seperti Institute for Clinical and Economic Review (ICER) bahkan menilai bahwa terapi gen MLD memiliki nilai ekonomis, dengan perkiraan biaya antara USD2,3 hingga USD3,9 juta.

Harga mahal terapi gen seperti Lenmeldy dapat menimbulkan pertanyaan tentang keberlanjutannya. Salah satu contohnya adalah Glybera, terapi gen lain yang dibeli hanya sekali sebelum ditarik dari pasar karena tidak menunjukkan efektivitas yang cukup untuk membenarkan harga USD1 juta.



Hemegenix, terapi gen hemofilia senilai USD3,5 juta, juga menunjukkan performa di bawah ekspektasi dalam hal adopsi pasien. Hal ini menimbulkan kekhawatiran tentang masa depan terapi gen, meskipun mereka menunjukkan hasil yang menjanjikan dalam uji coba.

Orchard sendiri mengalami kegagalan dengan Strimvelis, terapi gen untuk defisiensi imun, karena jumlah pasien yang terbatas dan adanya pengobatan alternatif. Terapi ini bahkan tidak dapat diselamatkan dengan jaminan uang kembali dan dihentikan pada tahun 2022.

Orchard, yang kini menjadi anak perusahaan Kyowa Kirin, berharap untuk meningkatkan akses ke Lenmeldy dengan memasukkannya ke dalam daftar penyakit yang diskrining secara otomatis pada saat lahir. Hal ini diharapkan dapat memperluas pasar dan menyelamatkan lebih banyak anak. Keputusan tentang skrining ini akan dibahas dalam pertemuan komite pemerintah AS tentang skrining bayi baru lahir pada bulan Mei.

Amy Price, seorang advokat penyakit langka dan ibu dari tiga anak dengan MLD, menjadi salah satu pendukung Lenmeldy. Dua dari anaknya diselamatkan oleh terapi gen ini setelah menerimanya pada tahun 2011. Dia percaya manfaat Lenmeldy jauh lebih besar daripada harganya. "Beban ekonomi merawat anak yang tidak diobati jauh melebihi harga terapi gen mana pun sejauh ini," kata Price.