Ini Obat Termahal di Dunia, Harganya Mencapai Rp65,6 Miliar

Hemegenix, terapi gen hemofilia senilai USD3,5 juta, juga menunjukkan performa di bawah ekspektasi dalam hal adopsi pasien. Hal ini menimbulkan kekhawatiran tentang masa depan terapi gen, meskipun mereka menunjukkan hasil yang menjanjikan dalam uji coba.

Orchard sendiri mengalami kegagalan dengan Strimvelis, terapi gen untuk defisiensi imun, karena jumlah pasien yang terbatas dan adanya pengobatan alternatif. Terapi ini bahkan tidak dapat diselamatkan dengan jaminan uang kembali dan dihentikan pada tahun 2022.

Orchard, yang kini menjadi anak perusahaan Kyowa Kirin, berharap untuk meningkatkan akses ke Lenmeldy dengan memasukkannya ke dalam daftar penyakit yang diskrining secara otomatis pada saat lahir. Hal ini diharapkan dapat memperluas pasar dan menyelamatkan lebih banyak anak. Keputusan tentang skrining ini akan dibahas dalam pertemuan komite pemerintah AS tentang skrining bayi baru lahir pada bulan Mei.

Amy Price, seorang advokat penyakit langka dan ibu dari tiga anak dengan MLD, menjadi salah satu pendukung Lenmeldy. Dua dari anaknya diselamatkan oleh terapi gen ini setelah menerimanya pada tahun 2011. Dia percaya manfaat Lenmeldy jauh lebih besar daripada harganya. "Beban ekonomi merawat anak yang tidak diobati jauh melebihi harga terapi gen mana pun sejauh ini," kata Price.